כדאי שתכירו: אלה הם הטיפולים במסטוציטוזיס מערכתית שעשויים לשפר את איכות החיים

בשיתוף עם חברת נוברטיס ישראל 

מסטוציטוזיס מערכתית היא מחלה מסתורית שמופיעה בעיקר במבוגרים ומתבטאת בשגשוג עודף של תאי פיטום (תאי מסט). תאי הפיטום הם תאים לבנים המצויים ברקמות שונות בגוף ומהווים חלק ממערכת החיסון. חלוקה מהירה שלהם עלולה להוביל לפגיעה באיברים שונים, בתפקודם ולהתפתחות של מגוון תסמינים. למרות שתהליך הבירור עד לגילוי המחלה עלול להיות מורכב, עם האבחון ישנם מגוון טיפולים שיכולים לסייע במיתון התסמינים ובשיפור איכות החיים של החולים. על מטרות הטיפול במסטוציטוזיס מערכתית והחלופות הקיימות בכתבה הבאה.

MIND AND I | Shutterstock 

מה מטרות הטיפול במסטוציטוזיס מערכתית?

הטיפול במחלה נועד כדי למנוע את ההתפתחות העודפת של תאי הפיטום וכן גם את ההפרשה המוגברת של חומרים ביולוגיים מתאים אלה, אשר עלולים לגרום להתפתחות של תסמינים שונים. "באופן כללי, ישנן שלוש מטרות מרכזיות לטיפול במסטוציטוזיס: שליטה בתדירות הופעת התסמינים וחומרתם, הפחתת הנזק שנגרם לאיברים, שיפור איכות החיים של החולים ושיפור סיכויי השרידות במצבים של מחלה מתקדמת. אופן הטיפול במחלה נקבע בהתאם לסוגה וחומרתה, לתסמינים שהתפתחו ולאיברים שנפגעו". מסבירה ד"ר אנה גורביץ, מומחית להמטולוגיה, רופאה במכון ההמטואונקולוגי בבית החולים סורוקה.

מהם הטיפולים הקיימים? 

טיפולים מניעתיים
"טיפול מניעתי נועד למצבים בהם ביטוי המחלה הוא בעיקר סימפטומטי. מדובר בסוג של מסטוציטוזיס מערכתית קלה יותר המכונה מחלה אינדולטית. במצבים אלה, שגשוג תאי הפיטום ושחרור חומרים שונים מהם מוביל להתפתחות של סימפטומים שונים, כמו כאבי בטן, צרבות ועוד, אך הוא אינו גורם לנזק לאיברים הפנימיים. לכן, מטרת הטיפול היא בעיקר מניעתית וכוללת הימנעות מגירויים שונים אשר גורמים לשחרור של חומרים מתאי המסט. ישנם טריגרים רבים שיכולים להוביל להתפתחות התסמינים השונים, בהם שימוש באספירין, צריכת אלכוהול, מצבי סטרס קיצוניים ועוד. גם חומרי הרדמה מסוימים עלולים להוביל להופעה של סימנים אופייניים למחלה ואף לעיתים לתגובה אלרגית מסכנת חיים (שוק אנפילקטי). לכן גם בחולים שלא סבלו מתגובה אלרגית כתוצאה מהמחלה בעבר, לעיתים לפני ביצוע פעולה הדורשת הרדמה יינתן טיפול מונע". 

טיפול בתסמינים
"כאמור, חומרים ביולוגיים משתחררים מתאי המסט הפתולוגיים והם עלולים להוביל לתסמינים מינוריים, כמו אודם, גרד, כאבי בטן, צרבות ושלשולים. במקרים אלה של מחלה מתונה, הטיפול יתבצע באמצעות תרופות מקבוצת האנטי היסטמינים, בהן חוסמי קולטנים H1 ו-H2" מפרטת ד"ר גורביץ ומוסיפה: "עוד ידוע כי במקרים של מחלה קלה ישנה שכיחות מוגברת של אוסטאופורוזיס. לכן, לעיתים יינתן גם טיפול בוויטמין D בשילוב עם סידן כדי למנוע את דילול העצם". 

קורטיקוסטרואידים
"תרופות מקבוצה זו, מסייעות בהפחתת כמות תאי המסט המיוצרת באמצעות דיכוי של תאי מח עצם. בחולים הסובלים מתגובה אלרגית עקב המחלה תינתן לעיתים פרדניזון, תרופה מקבוצה זו, במינון נמוך". חשוב לציין כי הטיפול בה ניתן לזמן קצר, תוך הימנעות ממינונים גבוהים שעלולים להוביל לתופעות לוואי דומות לאלו המתפתחות בשל המחלה עצמה. מפרטת ד"ר גורביץ'. "במקרים של מסטוציטוזיס מערכתית מתקדמת, תרופה זו תינתן לעיתים במינון גבוה יותר אך יעילותה פחותה".

"אם התפתחה תגובה אלרגית קשה המלווה בירידה בלחץ הדם ובמקרים חמורים אף הובילה לשוק אניפלקטי נשתמש בזריקת אפיפן אשר מעוררת את הקולטנים הגורמים להרפיית השרירים. באמצעות הזריקה, ניתן להשיב את זרימת הדם התקינה לאיברי הגוף ולהרפות את צינורות הנשימה (הסימפונות)". 

טיפולים ביולוגיים

-אומליזומב
"אומליזומב היא נוגדן חד שבטי המעכב את קשירת תאי המסט לאימונוגלובולין   Eלו תפקיד מרכזי בהתפתחות התגובה האלרגית ובשגשוגה. באמצעות תרופה ביולוגית זו ניתן להפחית את תדירות התגובות האלרגיות וכן גם את תדירות השוק האניפלקטי. מעבר לכך, בחולים בהם שגשוג התאים התרחש גם בעור, דווח גם על שיפור בתסמינים העוריים. טיפול זה ניתן באמצעות עירוי תוך ורידי במסגרת בית החולים בהנחיית ההמטולוג המטפל בלבד".

-תרופות מקבוצת מעכבי טירוזין קינאז
כידוע, ברוב חולי מסטוציטוזיס מערכתית קיימת מוטציה בגן המקודד את הקולטן c-KIT  אשר אמון על ויסות התפקוד והחלוקה של תאי המסט. תרופות מקבוצת מעכבי טירוזין קינאז בולמות את החלוקה המהירה של תאי הפיטום ואף עשויות לבלום את תסמיני המחלה. 

טיפולים למסטוציטוזיס מערכתית מתקדמת

"במשך שנים רבות הטיפול בחולים הסובלים ממחלה מתקדמת התבצע באמצעות שתי תרופות מרכזיות: אינטפירון אלפא וקלדריבין, אשר מסייעות בהפחתה אגרסיבית של התאים המיוצרים על-ידי מח העצם. למרות שתרופות אלה מועילות לטיפול במחלה המתקדמת, הן אינן חפות מתופעות לוואי משמעותיות, כמו דיכאון, עייפות, הפרעות בתפקודי כבד, תסמינים הדומים לשפעת ועוד. חלק גדול מהמטופלים אף אינם מצליחים להתמיד בטיפול בשל התופעות המשמעותיות שמתפתחות" טוענת ד"ר גורביץ. 

"טיפול ארוך טווח בקלדריבין לדוגמה, גורם בסופו של דבר לדיכוי של מח העצם וכתוצאה מכך להתפתחות סיבוכים, בהם זיהומים חוזרים הנובעים מהתפתחות של נויטרופניה וכן גם אנמיה קשה. אולם, במצבים בהם חשוב להשיג תגובה מהירה, כמו לדוגמה אם התפתחה לוקמיה של תאי המסט, ייעשה שימוש באחת משתי התרופות. לרוב, התרופה תינתן באופן מחזורי לתקופות קצרות, תחת מעקב תכוף של ההמטולוג אשר מנהל את הטיפול".

"ב-2017 נכנסה לשוק תרופה חדשה בשם מידוסטאורין הניתנת באופן פומי. בדומה לשתי התרופות הוותיקות גם היא מסייעת הפחתת כמות תאי המסט הפתולוגיים אשר מיוצרים על-ידי מח העצם, אך מנגנון פעילותה שונה. תרופה זו מהווה כיום את קו טיפול הראשון במסטוציטוזיס מערכתית והיא הוכחה במחקרים שונים כמסייעת בשיפור ספירת הדם ובמצב האיברים הפנימיים, בעלייה במשקל ובעיקר נמצאה כמשפרת את איכות החיים של החולים. תופעות הלוואי העיקריות הנגרמות עקב מתן התרופה כוללות שלשולים ובחילות, אך הן מתונות יותר מאשר התופעות המתפתחות ללא טיפול".

השתלת מח עצם

מהו הטיפול בחולים שאינם נשאי מוטציה בגן המקודד את הקולטן C-kit?

"למעשה, מדובר בקבוצת חולים קטנה מאוד בה הטיפול המומלץ יהיה באמצעות תרופה מכוונת מטרה הנקראת אימטיניב. תרופה זו ניתנת באופן פומי כרוני והיא מסייעת בדיכוי השגשוג של תאי הפיטום הפתולוגיים ובסילוק שלהם ממח העצם". 

כתבות נוספות בסדרה
מהי מסטוציטוזיס מערכתית ואילו תסמינים מעוררים חשד?
אבחון של מסטוציטוזיס מערכתית: האתגרים הרבים בתהליך האבחון

איך יודעים אם הטיפול שניתן יעיל?

"הבחינה הראשונה ליעילות הטיפול כוללת תשאול מקיף של המטופל כדי לבחון אם תדירות הופעת התסמינים וחומרתם התמתנו עקב הטיפול. מעבר לכך, תתבצע בדיקה תקופתית לבחינת רמות חלבון הטריפטז בדם, אשר מיוצר על ידי תאי מסט כאשר הם קיימים בעודף. בנוסף, ניתן לבחון גם את הירידה בכמות המוטציות של הגן המקודד את הקולטן C-kit. 

אם מדובר במסטוציטוזיס מתקדמת, נצפה לראות שיפור באיברים שונים, בהם תפקוד הכבד; גמילה ממתן מוצרי דם ושיפור בספירת הדם;  עלייה במשקל;  הקטנה של גודל הטחול וכמובן ירידה ברמות תאי המסט במח העצם.

במידה ואת/ה סובל/ת מתסמינים מטרידים ומגוונים כגון פריחה ו/או בעיות במערכת העיכול ו/או עייפות והפרעה בספירת הדם וטרם נמצאה לך אבחנה ברורה, מומלץ לשקול לפנות להמטולוג לבירור מחלת מסטוציטוזיס, וביצוע בדיקת טריפטאז. 

הכתבה נכתבה בשיתוף עם חברת נוברטיס ישראל